麻省理工學(xué)院(MIT)一位經(jīng)濟(jì)學(xué)家與人合著的一項(xiàng)研究重新審視了五項(xiàng)試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示，結(jié)腸癌篩查降低癌癥發(fā)病率的效果遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過了之前對隨機(jī)試驗(yàn)的分析結(jié)果。
在一項(xiàng)試驗(yàn)中，大約有1%的參與者在試驗(yàn)后的十年里患上了結(jié)腸癌。這項(xiàng)基于六個(gè)國家試驗(yàn)數(shù)據(jù)的新發(fā)現(xiàn)表明，篩查可將這一比率降低約0.5%。這是此前估計(jì)影響的兩倍;早期的研究表明，篩選效應(yīng)約為0.25個(gè)百分點(diǎn)。
麻省理工學(xué)院(MIT)計(jì)量經(jīng)濟(jì)學(xué)家喬希?安格里斯特(Josh Angrist)表示:“實(shí)際接受篩選的影響約為0.5個(gè)百分點(diǎn)，是之前發(fā)表的研究結(jié)果的兩倍，這些研究的重點(diǎn)是被邀請參加篩選的影響?！彼a(bǔ)充說，與基線相比，這種效應(yīng)的巨大程度增強(qiáng)了結(jié)直腸癌(CRC)篩查的可能性。
安格里斯特說，這些發(fā)現(xiàn)很重要，因?yàn)樵S多試驗(yàn)對象提供了通過結(jié)腸鏡或乙狀結(jié)腸鏡進(jìn)行篩查的機(jī)會(huì)，他們決定不進(jìn)行篩查。先前的研究未能正確地解釋這種“不遵守”預(yù)期治療。
安格里斯特說:“不依從在隨機(jī)臨床試驗(yàn)中很普遍，特別是那些提供相對不愉快的干預(yù)措施，如CRC篩查?！薄懊赓M(fèi)的結(jié)腸鏡檢查并不總是受到熱情的歡迎?！?/p>
這給試驗(yàn)分析帶來了一個(gè)問題，因?yàn)殡m然在隨機(jī)篩選試驗(yàn)中，篩選的機(jī)會(huì)是隨機(jī)分配的，但篩選的決定可能遠(yuǎn)非隨機(jī)。
這篇題為“工具變量方法在實(shí)用的癌癥篩查試驗(yàn)中調(diào)和意向-篩選效應(yīng)”的論文周五發(fā)表在《美國國家科學(xué)院院刊》上。作者是麻省理工學(xué)院福特經(jīng)濟(jì)學(xué)教授安格里斯特和彼得·赫爾博士。1997年，布朗大學(xué)經(jīng)濟(jì)學(xué)教授。
癌癥篩查的有效性是一個(gè)活躍的研究文獻(xiàn)的焦點(diǎn)。似乎接受癌癥篩查總是很重要的，但許多復(fù)雜的因素，包括假陽性和隨之而來的過度治療的可能性，促使人們對此類手術(shù)的收益和成本進(jìn)行研究。
安格里斯特和赫爾的研究檢查了五項(xiàng)主要的隨機(jī)臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，這些試驗(yàn)是為了篩查結(jié)直腸癌。其中四個(gè)篩查使用乙狀結(jié)腸鏡檢查(部分結(jié)腸鏡檢查)，而一個(gè)提供全結(jié)腸鏡檢查。所有的試驗(yàn)都是隨機(jī)的，隨機(jī)選擇一個(gè)治療組進(jìn)行篩查，另一個(gè)對照組主要進(jìn)行篩查。
然而，在每次試驗(yàn)中，治療組中實(shí)際接受篩查的參與者人數(shù)差異很大，從42%到87%不等，遠(yuǎn)低于有機(jī)會(huì)接受篩查的人數(shù)。
“在許多臨床試驗(yàn)中，可能有相當(dāng)多的人沒有按計(jì)劃治療，”安格里斯特說。“在癌癥篩查試驗(yàn)中，這尤其成問題。”
早期的研究側(cè)重于基于隨機(jī)分配的篩查機(jī)會(huì)的比較，沒有對實(shí)際接受篩查的人數(shù)進(jìn)行適當(dāng)調(diào)整。這項(xiàng)新分析的核心是調(diào)整篩查意圖效應(yīng)，以有效衡量對實(shí)際接受篩查的人的影響。
這種調(diào)整使用了一種計(jì)量經(jīng)濟(jì)學(xué)方法，稱為“工具變量”——經(jīng)濟(jì)學(xué)家稱之為“IV”——在這種情況下，它捕捉到了篩選對被篩選者的影響。
安格里斯特說:“癌癥篩查試驗(yàn)，由于其對治療方案的嚴(yán)格遵守，確實(shí)是靜脈注射的理想方案?！?/p>
新的分析還解決了早期研究中的一個(gè)關(guān)鍵難題:試驗(yàn)結(jié)果的可變性。安格里斯特和赫爾發(fā)現(xiàn)，五項(xiàng)試驗(yàn)的IV估計(jì)值非常一致，在接受篩查的人群中，癌癥發(fā)病率下降了0.5個(gè)百分點(diǎn)，這是相當(dāng)一致的。
“在五個(gè)不同的試驗(yàn)和一堆亞組中，結(jié)果確實(shí)落在一條線上，盡管ITS的效果在試驗(yàn)中有很大的不同，”安格里斯特說，他指的是對篩查效果的估計(jì)?！耙坏┠阕隽艘缽男哉{(diào)整，它們就集中在0.5%左右。”
安格里斯特是一位資深的計(jì)量經(jīng)濟(jì)學(xué)家，他致力于升級社會(huì)科學(xué)家用來估計(jì)因果效應(yīng)的工具，這些工具涉及的領(lǐng)域包括教育、勞動(dòng)經(jīng)濟(jì)學(xué)、醫(yī)療保健等。一些生物統(tǒng)計(jì)學(xué)家也采用了他的方法。
“但這還不夠，”安格里斯特說?！癙eter Hull和我開始展示IV在這個(gè)重要領(lǐng)域產(chǎn)生新發(fā)現(xiàn)的力量?！?/p>
安格里斯特與加州大學(xué)伯克利分校的戴維·卡德(David Card)和斯坦福大學(xué)的吉多·因本斯(Guido Imbens)共同獲得了2021年諾貝爾經(jīng)濟(jì)學(xué)獎(jiǎng)，以表彰他們對計(jì)量經(jīng)濟(jì)學(xué)工具的研究。安格里斯特的諾貝爾獲獎(jiǎng)描述了他與Imbens在靜脈注射方面的理論工作，該工作首次表明靜脈注射方法捕捉到了所謂的“局部平均治療效果”。在CRC篩查試驗(yàn)的背景下，這只是篩查對被篩查者的平均影響。
安格里斯特和赫爾在論文的最后呼吁將靜脈注射分析作為臨床研究的常規(guī)部分。
“如果你想鼓勵(lì)一個(gè)不情愿做結(jié)腸鏡檢查的病人，你不應(yīng)該告訴他們被邀請去做檢查的影響，你應(yīng)該告訴他們實(shí)際接受檢查的影響，”安格里斯特說?！斑@是一個(gè)更大的數(shù)字。”
更多信息:Joshua D. Angrist等人，工具變量方法在實(shí)用的癌癥篩查試驗(yàn)中調(diào)和意向篩選效應(yīng)，美國國家科學(xué)院院刊(2023)。DOI: 10.1073 / pnas.2311556120期刊信息:美國國家科學(xué)院院刊，由麻省理工學(xué)院提供
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癌癥篩查比以前理解的更有效:研究(2023,12月19日)于2023年12月20日從https://medicalxpress.com/news/2023-12-co檢索
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